Células estaminais da medula óssea no tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica – Resultados de dois ensaios clínicos
Foram recentemente publicados na revista JAMA Neurology os resultados de dois ensaios clínicos, de fase 1/2 e fase 2a, que envolvem a utilização de células estaminais mesenquimais para o tratamento de Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA).
A esclerose lateral amiotrófica (ELA), também designada de Doença de Lou Gehrig, é uma doença neurodegenerativa progressiva. Nesta doença os neurónios motores morrem precocemente, deixando de enviar mensagens aos músculos, que vão deixando de funcionar. Os doentes vão por isso perdendo a mobilidade, a capacidade de falar e de comer, até que, eventualmente, os músculos que controlam a respiração deixam de funcionar. A insuficiência respiratória é a principal causa de morte nestes doentes, sendo a esperança média de vida de 2 a 5 anos. A ELA afeta cerca de 450.000 indivíduos em todo o mundo, desconhecendo-se a sua causa e não existindo atualmente nenhum tratamento eficaz ou cura para a doença.
A empresa Israelita BrainStorm Cell Therapeutics em parceria com a organização médica Hadassad desenvolveu 2 ensaios clínicos para testar a segurança e eficácia da utilização de células mesenquimais produtoras de fatores neurotróficos (células MSC-NTF ou células NurOwn), obtidas a partir de células mesenquimais de medula óssea autólogas (dos próprios), em doentes com ELA. Acredita-se que estes fatores neurotróficos tenham um potencial neuroprotetor, suprimindo a inflamação que leva à destruição dos neurónios, permitindo desta forma inibir a progressão da doença.
O primeiro ensaio clínico, de fase 1/2, envolveu 12 doentes divididos em 2 grupos: um grupo recebeu uma injeção de células estaminais por via intratecal (diretamente no líquido que rodeia a medula espinal), enquanto o outro recebeu 24 injeções intramusculares de células estaminais no braço direito. O segundo ensaio clínico, de fase 2a, surge na sequência deste e envolveu 14 doentes que foram divididos em 3 grupos. Cada grupo recebeu uma dose diferente de células MSC-NFT por injeção intratecal e injeções intramusculares no braço direito. Todos os doentes foram acompanhados durante 3 meses antes do tratamento, para avaliar a evolução normal da doença, e durante mais 6 meses após a administração das células. A progressão da doença foi avaliada periodicamente no decorrer do estudo.
Para os 6 doentes que apenas receberam células MSC-NTF por injeção intramuscular não foram detetados benefícios do tratamento na evolução da doença. Nos doentes que receberam células MSC-NTF por injeção intratecal, ou por injeção intratecal e injeções intramusculares, observou-se uma redução da velocidade de progressão da doença para a maioria dos doentes. Este efeito parece ser independente da dose de células administradas, não tendo sido detetados efeitos adversos relacionados com o tratamento.
Os investigadores concluíram que a infusão de células MSC-NTF autólogas obtidas a partir de células MSC da medula óssea é um procedimento seguro e bem tolerado, e que os resultados obtidos sugerem que esta terapia poderá abrandar a progressão da ELA.
Para comprovar a eficácia desta terapêutica inovadora, os investigadores aguardam os resultados de um ensaio clínico de fase 2 com um grupo controlo, que está a decorrer nos EUA, e preparam-se para realizar um ensaio clínico de fase 2 para avaliar a segurança e eficácia de injeções múltiplas de células MSC-NTF por via intratecal em doentes com ELA.