Tratamentos com células estaminais mesenquimais diminui sintomas de crianças com epidermólise bulhosa distrófica recessiva

Um ensaio clínico com células estaminais mesenquimais de medula óssea demonstrou resultados promissores em doentes com epidermólise bulhosa distrófica recessiva.

A epidermólise bulhosa é uma doença genética rara, sem cura, caracterizada pelo aparecimento de bolhas e feridas na pele ou mucosas. Estas lesões são originadas por uma alteração na síntese de proteínas que unem as camadas da pele. Sem essa proteína as camadas da pele separam-se muito facilmente, sob qualquer pressão ou atrito, ou mesmo espontaneamente. A epidermólise bulhosa distrófica recessiva é uma das formas mais graves da doença, afetando todo o corpo (pele e mucosas). Os principais sintomas são o aparecimento de bolhas e feridas que provocam dor. A formação repetida de feridas, seguida de cicatrização, provoca o aparecimento de tecido fibroso que provoca deformações (nomeadamente ao nível das articulações) ou dificuldades na ingestão de sólidos (levando à subnutrição e consequente atraso no crescimento). Outra complicação associada a esta doença é o risco aumentado de desenvolver carcinoma da pele. A qualidade de vida destes doentes é muito reduzida, sendo necessário um acompanhamento contínuo.

Foram recentemente publicados, na revista Journal of Investigative Dermatology, os resultados de um ensaio clínico de fase 1/2 com o objetivo de testar a segurança da infusão de células estaminais em doentes com epidermólise bulhosa distrófica recessiva, e de determinar se o tratamento poderia contribuir para diminuir os sintomas da doença e melhorar a qualidade de vida destes doentes. Neste ensaio, foram tratadas 10 crianças com a doença. Estas receberam 3 infusões intravenosas de células mesenquimais de medula óssea alogénica (proveniente de um dador) durante um mês (aos 0, 7 e 28 dias), tendo estas crianças sido acompanhadas durante um ano após este tratamento.

Os investigadores demonstraram que o tratamento não teve efeitos adversos graves, sendo bem tolerado pelos doentes. Observaram também uma diminuição da dor e dos sintomas da doença nas crianças tratadas. Os pais das crianças referiram que as feridas cicatrizavam mais depressa e que a pele apresentava menos bolhas e menos vermelhidão.

Os resultados são promissores, demonstrando que a infusão de células estaminais mesenquimais é segura, fornece alívio das dores e reduz a gravidade dos sintomas da epidermólise bulhosa distrófica recessiva, melhorando a qualidade de vida destes doentes. No entanto, os autores referem que serão necessários mais estudos para confirmar a eficácia do tratamento, perceber de que forma este atua e estabelecer a dose de células ótima para tratar estes doentes.

Fonte:

http://www.stemcellsportal.com/stem-cell-infusions-help-children-inherited-skin-blistering-0