Estudo sugere que células estaminais do cordão umbilical podem beneficiar crianças autistas

Foram recentemente publicados os resultados de um novo estudo, que indicam que a administração de células estaminais mesenquimais do tecido do cordão umbilical a crianças com Perturbações do Espectro do Autismo (PEA) é segura e pode conduzir à melhoria dos sintomas.
As PEA englobam um conjunto de transtornos do desenvolvimento infantil caracterizadas por alterações nas competências sociais e pela presença de interesses restritos e comportamentos repetitivos. A sua incidência tem vindo a aumentar ao longo do tempo, estimando-se que afete, atualmente, cerca de uma em cada mil crianças portuguesas em idade escolar. Uma vez que as abordagens terapêuticas convencionais, como a terapia ocupacional e da fala, não atuam na causa da disfunção, outras soluções têm vindo a ser procuradas para o tratamento das PEA. Uma das alternativas em estudo é a administração de células estaminais provenientes do sangue e do tecido do cordão umbilical. Em particular, o grupo da Dra. Joanne Kurtzberg, da Universidade de Duke, nos EUA, tem desenvolvido um trabalho notável nesta área, com vários artigos científicos já publicados em revistas da especialidade.
Metade das crianças autistas tratadas melhoraram em 2 das 3 medidas de eficácia
O estudo, agora publicado na revista científica Stem Cells Translational Medicine, teve como objetivo avaliar a exequibilidade e segurança de administrar uma, duas ou três doses de células estaminais mesenquimais (MSC, de Mesenchymal Stem Cells) do tecido do cordão umbilical a crianças com PEA.
No ensaio clínico participaram 12 crianças com PEA, com idades compreendidas entre os 4 e os 9 anos. No sentido de aferir a segurança da infusão intravenosa de um número crescente de células do tecido do cordão umbilical, o estudo realizou-se em 3 fases: na primeira fase, 3 participantes receberam uma infusão de MSC; na segunda fase, 3 participantes receberam duas infusões de MSC; e, numa terceira fase, foram administradas 3 doses de MSC a 6 participantes.
No geral, as infusões foram seguras e bem toleradas, tendo sido reportados apenas efeitos adversos ligeiros. Uma das reações adversas mais comummente reportadas foi agitação durante a infusão, o que, segundo os autores, se deveu provavelmente ao facto de as crianças se encontrarem num ambiente que não lhes é familiar, ao mesmo tempo tendo que cooperar com os procedimentos requeridos para a infusão.
Neste estudo, foram utilizadas fundamentalmente três medidas de avaliação de eficácia, duas baseadas em questionários preenchidos pelos pais – um relativo à capacidade de comunicação social e outro à severidade dos sintomas de autismo – e uma terceira baseada na avaliação por um médico especialista, tendo em conta várias dimensões, como as competências sociais, comportamentos restritos ou repetitivos e capacidade funcional da criança.
Num total de 12 crianças, metade demonstrou melhorias em pelo menos duas das três medidas analisadas: 2 melhoraram em duas das medidas analisadas e 4 melhoraram nas três medidas analisadas. Embora este resultado sugira um efeito benéfico da administração de MSC em crianças com PEA, os autores advertem que não é possível saber se as melhorias observadas se deveram ao tratamento com células estaminais, uma vez que o estudo não incluiu grupo controlo. Para além disso, referem que houve variabilidade na resposta ao tratamento: enquanto algumas crianças melhoraram substancialmente, outras demonstraram poucas ou nenhumas melhorias.
No sentido de obter resultados mais conclusivos, o centro iniciou já um novo ensaio clínico de fase II, aleatorizado e controlado com placebo, para avaliar o efeito da infusão de MSC do tecido do cordão umbilical na melhoria das competências sociais em 164 crianças com PEA de idades entre os 4 e os 8 anos. Adicionalmente, prevê-se avaliar esta opção terapêutica em indivíduos adultos, estando já registado um ensaio clínico de fase I que incluirá 12 participantes com idades entre os 18 e os 35 anos.
 
Referências:
Sun JM, et al. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2020. [online ahead of print] doi:10.1002/sctm.19-0434.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04089579?term=nct04089579&draw=2&rank=1, acedido a 21 de julho de 2020.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04484077?term=expanded&cond=Autism+Spectrum+Disorder&draw=2&rank=3, acedido a 23 de julho de 2020.